Chánh Tài -
Thị trường thuốc trị ung thư bằng liệu pháp miễn dịch đang chứng kiến cuộc chạy đua gay gắt giữa các hãng dược phẩm hàng đầu thế giới vì liệu pháp này được xem là phương án khắc chế ung thư hiệu quả nhất hiện nay.
Thuốc miễn dịch sẽ đạt giá trị 40 tỉ đô la Mỹ/năm
Các nhà khoa học của Incyte đang phát triển thuốc trị ung thư mới dựa vào liệu pháp miễn dịch có tên gọi Epacadostat. Ảnh: Incyte
Theo Wall Street Journal, các thuốc miễn dịch để trị ung thư bao gồm thuốc Keytruda của hãng dược phẩm Merck (Mỹ) và thuốc Opdivo của hãng dược Bristol-Myers Squibb (Mỹ) đã tạo ra chuyển biến tích cực trong điều trị ung thư, giúp nâng cao tỷ lệ sống sót ở các bệnh nhân ung thư phổi và da. Các thuốc điều trị ung thư thế hệ mới này trở nên hấp dẫn đến nỗi các nhà đầu tư nổi tiếng bao gồm Carl Icahn gần đây đã quyết định mua cổ phần của Bristol-Myers.
Tuy nhiên, các thuốc miễn dịch trên không thể mang lại lợi ích cho tất cả bệnh nhân ung thư, một điểm hạn chế khiến ngành dược phải tìm kiếm các phương hướng mới để thúc đẩy các tế bào miễn dịch hủy diệt các khối u. Đó là lý do thúc đẩy các công ty dược phẩm lớn, nhỏ lao vào cuộc chạy đua phát triển các thuốc miễn dịch có hiệu quả với nhiều loại bệnh ung thư. Theo các nhà phân tích, nỗ lực này có thể giúp doanh thu thuốc miễn dịch trị ung thư trên toàn cầu tăng lên hơn 40 tỉ đô la Mỹ vào năm 2025 so với mức chỉ hơn 6 tỉ đô la Mỹ trong năm 2016.
Giới khoa học đang nghiên cứu phát triển hơn 1.100 thuốc miễn dịch để trị ung thư, tăng thêm 500 loại so với cách đây 2 năm, theo Viện Nghiên cứu ung thư (CRI), một tổ chức phi lợi nhuận tài trợ cho các dự án nghiên cứu liệu pháp miễn dịch trị ung thư có trụ sở ở New York, Mỹ.
Một trong những cái tên đáng chú ý trong cuộc đua trên là Công ty Công nghệ sinh học Incyte ở bang Delaware (Mỹ). Lúc mới thành lập vào thập niên 1990, Incyte tập trung vào các nỗ lực xác định trình tự DNA nhưng sau đó, công ty chuyển sang nghiên cứu và phát triển dược phẩm sau khi thuê giám đốc điều hành mới Paul Friedman, người từng phụ trách mảng kinh doanh dược phẩm của tập đoàn hóa chất khổng lồ DuPont (Mỹ).
Các nhà khoa học của Incyte đang phát triển thuốc trị ung thư mới dựa vào liệu pháp miễn dịch có tên gọi Epacadostat. Credit Suisse dự báo thuốc Epacadostat, đang được Incyte thử nghiệm, có thể mang lại doanh thu trên toàn cầu ít nhất 3,4 tỉ đô la Mỹ vào năm 2025 nếu được các nhà quản lý cấp phép lưu hành trên thị trường. Chính sự kỳ vọng này đã đẩy giá trị vốn hóa thị trường của Incyte trên sàn giao dịch chứng khoán NASDAQ vượt 25 tỉ đô là Mỹ vào năm ngoái. Incyte đang bán thuốc Jakafi có tác dụng điều trị ung thư máu. Doanh thu trên toàn cầu của Jakafi đạt khoảng 1,1 tỉ đô la Mỹ vào năm 2016.
Giới phân tích lưu ý các dữ liệu hứa hẹn trong các nghiên cứu ban đầu về thuốc Epacadostat có thể không dẫn đến các kết quả tích cực trong các cuộc thử nghiệm quy mô lớn hơn mà Incyte đang tiến hành. Hơn nữa, Incyte cũng đang đối mặt với sự cạnh tranh gay gắt từ các hãng dược khác đang phát triển các liệu pháp miễn dịch để trị ung thư.
Ức chế enzyme bảo vệ tế bào ung thư
Các nhà khoa học của Incyte bắt tay phát triển thuốc Epacadostat một phần dựa vào một công trình nghiên cứu phát triển thai nhi ở Đại học Y khoa bang Georgia (Mỹ) vào thập niên 1990. Công trình nghiên cứu đó cho thấy hệ miễn dịch của phụ nữ mang thai không chối bỏ các bào thai vì nhau thai của họ có một loại enzyme được gọi là IDO1. Công trình nghiên cứu tiếp theo ở Đại học Công giáo Louvain (Bỉ) phát hiện thấy rằng các tế bào ung thư cũng sử dụng enzyme IDO1 để ngăn ngừa hệ miễn dịch tiêu diệt chúng. Thuốc viên Epacadostat được bào chế với mục đích ức chế enzyme IDO1 ở trên bề mặt và xung quanh các tế bào ung thư, cho phép hệ miễn dịch tấn công làm xẹp dần các khối u. Công trình nghiên cứu của Incyte về IDO1 được tiến hành từ năm 2005, ở thời điểm mà ít chuyên gia y tế cho rằng liệu pháp miễn dịch có thể tấn công hiệu quả các tế bào ung thư.
Peggy Scherle, Phó chủ tịch phụ trách lĩnh vực dược lý tiền lâm sàng của Incyte, nhớ lại vào năm đó, bà đã trình chiếu slide liệt kê những luận điểm ủng hộ và phản đối dự án bào chế thuốc ức chế IDO1 trước các thành viên ban lãnh đạo công ty. Một luận điểm phản đối được Scherle nêu ra là : “Liệu pháp miễn dịch chưa bao giờ được chứng minh tính hiệu quả”.
Scherle cho biết công ty đã kiểm tra hàng chục ngàn hợp chất để tìm ra hợp chất thích hợp nhất ngăn chặn các tác động của IDO1.
Các nghiên cứu ban đầu cho thấy khi được sử dụng độc lập, Epacadostat chỉ có hiệu quả hạn chế. Tuy nhiên, nếu sử dụng kết hợp với Keytruda, thuốc miễn dịch điều trị ung thư hắc tố bào của hãng dược Merck, thuốc Epacadostat cho thấy triển vọng đầy hứa hẹn. Cuộc nghiên cứu việc sử dụng kết hợp 2 loại thuốc này sẽ hoàn tất vào năm 2018. Incyte cũng đang thử nghiệm sử dụng Epacadostat kết hợp với các thuốc miễn dịch khác của các hãng dược Bristol-Myers, AstraZeneca (Anh) và Roche (Thụy Sĩ).
Tháng 1-2017, Incyte nhất trí hợp tác với Merck để thử nghiệm sử dụng kết hợp Epacadostat-Keytruda trong điều trị nhiều loại bệnh ung thư khác bao gồm ung thư máu.
